Tratamiento experimental salva a niña con leucemia

Un tratamiento pionero desarrollado en el Hospital infantil londinense de Great Ormond Street ha logrado poner en remisión la leucemia en principio incurable que padecía Alyssa, una niña de 13 años residente en Leicester.

Alyssa fue diagnosticada en mayo de 2021 con una leucemia linfoblástica aguda de células T y se sometió sin éxito a quimioterapia y un trasplante de médula ósea, explica en un comunicado el Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH, en inglés).

Tratamiento da esperanzas

En mayo de este año, la paciente, que afrontaba ya cuidados paliativos, fue la primera en participar en un ensayo clínico con la nueva técnica de «edición de bases» de células T con receptores quiméricos de antígenos (CAR-T), en la Unidad de Trasplante de Médula Ósea del centro médico.

Así, la niña recibió células CAR-T (procedentes originalmente de donantes sanos) pero que, a diferencia de lo que ocurre en los tratamientos habituales de este tipo, habían sido modificadas genéticamente especialmente para tratar su tipo de cáncer.

Los médicos diseñaron un nuevo tipo de tratamiento de células T con CAR que pudieran atacar con eficacia a las células T cancerosas.

Explican que la técnica de la «edición de bases» permite cambiar las células T mediante la conversión química de letras individuales del código de ADN.

Con esta edición genómica, el equipo realizó múltiples cambios en las células T de los donantes sanos de modo que no fueran atacadas por el propio sistema inmunitario del paciente.

Después se aseguraron de que las células T modificadas no se atacaran entre sí y de que fueran «invisibles» a otros tratamientos de cáncer. Finalmente, se añadió una vía para que las células modificadas reconocieran y atacaran a las células T cancerosas.

Gracias a la ingeniería biológica, los médicos crearon lo que puede considerarse «un medicamento vivo”.

A los 28 días de ser tratada, la leucemia ya entró en remisión y Alyssa recibió un segundo trasplante de médula. Ahora, 6 meses después, continúa la recuperación en su casa de Inglaterra, si bien ha de someterse a controles periódicos para comprobar que el cáncer no ha regresado.

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